开拓药业-B 09939

于本公告日期,我们已开发出5款临床阶段药物和1款新原料,并在中国(包括台湾)、美国及其他国家和地区取得开展临床试验批准。

该等临床阶段在研药物包括AR拮抗剂(KX-826)、AR-PROTAC化合物(GT20029)、Hedgehog/SMO抑制剂(GT1708F)、mTOR激酶抑制剂(GT0486)、ALK-1抗体(GT90001),以及新原料为酪氨酸酶抑制剂KT-939,内容如下:主要产品–KX-826KX-826为局部外用药物,能够阻断AR的信号通路。

其作用于外周皮肤组织局部范围,可降低毛囊皮脂腺中的AR对雄激素的敏感性,代谢产物的低AR抑制活性可减少体内的副作用。

我们在全球多个国家及中国拥有KX-826的专利,其核心专利有效期至2030年9月8日。

我们目前正就KX-826酊剂及凝胶开发其作为治疗脱发及痤疮的潜在同类首创局部外用药物。

i.脱发适应症发生脱发时,雄激素与毛囊细胞中的AR结合,AR经历复杂的酶促反应形成AR复合物。

AR复合物进入细胞核,与基因座的特定激素反应元件结合,诱导或抑制靶基因的转录,并合成特定的信使RNA(mRNA)及相应的蛋白质,例如不同种类的细胞因子。

这调节细胞增殖及分化,导致头发过早进入休息期并使毛囊收缩。

生长期的头发逐渐变薄,毛囊缩小并消失,从而导致脱发。

全身及局部雄激素代谢的异常变化是脱发发病的重要因素,而5α还原酶催化雄激素产生的二氢睾酮(「DHT」)是导致脱发的重要分子。

AR被认为是脱发的促进因素,KX-826作为外用药物,通过与雄激素竞争结合靶组织中的AR,可以阻断雄激素信号传导的通道。

截至本公告日期,我们已完成中国男性脱发关键性临床试验III期阶段、中国男性脱发关键性临床试验II期阶段、KX-826与米诺地尔联合治疗中国男性脱发临床观察研究、中国脱发长期安全性III期临床试验、中国女性脱发II期临床试验及美国男性脱发II期临床试验。

中国男性脱发关键性临床试验III期阶段及II期阶段方面,两项临床试验的顶线数据显示试验已达到主要终点,其结果具有统计学显着性及临床意义,且有效性及安全性良好。

中国脱发长期安全性III期临床试验方面,顶线数据显示该项长期安全性临床试验已达到其主要终点,结果具有统计学显着性及临床意义,且安全性和有效性均表现出色。

中国女性脱发II期临床试验方面,在促进毛发生长上,基于TAHC衡量的结果具有临床意义及统计学显着性,且安全性良好。

美国男性脱发II期临床试验方面,与基线相比,治疗24周后的结果具有统计学和临床意义,且安全性良好。

此外,我们计划于中国启动KX-826与米诺地尔联合治疗脱发Ib/III期临床试验。

–于2025年3月20日,本公司宣布KX-826酊治疗中国脱发的长期安全性III期临床试验已获得顶线数据。

数据显示,该项长期安全性临床试验达到主要研究终点,结果具有统计学显着性及临床意义,且安全性和有效性均表现出色。

该项长期安全性临床试验是一项多中心、开放标签研究,旨在评估KX-826外用治疗中国脱发患者的长期安全性(治疗时间52周)。

该项长期安全性临床试验在全国16家临床研究中心开展,由北京大学人民医院张建中教授担任主要研究者。

该试验的主要终点是研究过程中出现的TEAE的发生情况,次要终点包括TAHC较基线变化等有效性指标和其他安全性指标。

此试验选用KX-826酊0.5%作为研究药物给药剂量。

临床试验结果显示:—安全性方面,KX-826酊在临床试验显示出令人满意的安全性和耐受性,整体不良事件发生率低,未出现死亡病例。

在整个研究过程中,未发生与药物相关的性功能障碍不良反应,未出现任何安全性信号,表明安全性良好。

—有效性方面,经过治疗52周后,患者在TAHC和目标区域非毳毛数量(TAHW)指标方面都体现了积极信号,较基线均有明显增加,表明治疗有效且结果具有统计学意义(P<0.0001)。

在目标人群中,第52周TAHC较基线变≥10根╱cm的受试者占比为46%,变化≥20根╱cm的受试者占比为20%。

研究者和受试者的HGA指标较基线均有不同程度改善,治疗效果显着。

结果显示,在治疗52周后,男性患者HGA研究者评估的有效率(HGA评分≥1)为53%,女性患者的HGA研究者评估的有效率为48.4%。

患者在不同时间点的自我评估中,亦呈现出积极的治疗效果变化趋势。

–于2025年5月2日,本公司宣布KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性脱发的临床观察研究已达到主要研究终点。

该项临床观察研究是一项开放标签、随机对照研究,旨在评估KX-826联合米诺地尔外用治疗中国成年男性脱发的有效性和安全性,并基于研究结果,优化未来正式III期临床试验方案设计,包括剂量选择、入组患者数量等关键要素。

该项临床观察研究在全国2家临床研究中心开展,由贵阳市第一人民医院江蕾薇教授和延边大学附属医院金哲虎教授担任主要研究者。

该研究共入组75例中国男性AGA患者,随机分配至0.5%KX-826酊BID联合5%米诺地尔酊BID组(「联合用药组」)和5%米诺地尔酊BID组(「单药组」或「米诺地尔组」),其中联合用药组40例,单药组35例。

试验结果显示:—有效性方面。

与米诺地尔组相比,联合用药组显示出统计学显着的疗效优势及临床意义。

治疗24周后,联合用药组的TAHC较基线增加30.54根╱cm,较米诺地尔组增加10.29根╱cm,结果具有统计学意义(P=0.0075)。

第24周TAHC较基线变化≤0根╱cm共有4例患者,全部为米诺地尔组。

第24周TAHC较基线变化≥20根╱cm共有49例患者,即联合用药组30例和米诺地尔组19例。

第24周TAHC较基线变化≥40根╱cm共有11例患者,即联合用药组10例和米诺地尔组1例。

与米诺地尔组相比,联合用药组的研究者和受试者的HGA指标均有数值上的增加。

第24周HGA研究者评估=3分共有24例患者,即联合用药组14例和米诺地尔组10例。

第24周HGA受试者评估=3分共有15例患者,即联合用药组8例和米诺地尔组7例。

—安全性方面。

联合用药组在临床观察研究显示出良好的安全性和耐受性,两组在治疗过程中发生的不良事件相当。

此外,该试验未观察到非预期不良事件。

–于2025年7月24日,本公司宣布KX-826酊1.0%治疗脱发的关键性临床试验II期阶段已获得顶线数据。

数据显示,该II期阶段达到主要研究终点,结果具有统计学显着性及临床意义,且有效性和安全性均表现出色。

该项关键性临床试验是一项多中心、随机、双盲、赋形剂对照的II/III期适应性设计研究,用以评估KX-826酊1.0%和0.5%外用治疗中国成年男性AGA患者的有效性和安全性。

该项关键性临床试验采用II/III期操作无缝衔接设计,由北京大学人民医院的张建中教授和周城教授担任主要研究者,并按照规定的给药剂量进行为期24周的治疗和1个月的安全观察。

该II期阶段入组90例患者的分析结果显示:—有效性方面。

与安慰剂组相比,0.5%BID组和1.0%BID组均显示出统计学显着的疗效优势及临床意义。

0.5%BID组的TAHC较基线增加22.39根╱cm,1.0%BID组的TAHC较基线增加21.87根╱cm,安慰剂组的TAHC较基线增加8.73根╱cm。

0.5%BID组的TAHC较安慰剂组增加13.66根╱cm,结果具有统计学意义(P=0.002)。

1.0%BID组的TAHC较安慰剂组增加13.14根╱cm,结果具有统计学意义(P=0.004)。

0.5%BID组和1.0%BID组的研究者HGA指标较安慰剂组均有明显改善,治疗效果显着。

结果显示,在治疗24周后,0.5%BID组HGA指标较安慰剂组相比,结果具有统计学意义(P=0.000);1.0%BID组HGA指标较安慰剂组相比,结果具有统计学意义(P=0.013)。

—安全性方面。

KX-826酊在临床试验显示出令人满意的安全性和耐受性,整体不良事件发生率低。

在整个研究过程中,未发生与药物相关的性功能障碍不良反应,未出现任何新的安全性信号,表明安全性良好。

–于2025年7月31日,本公司宣布KX-826酊1.0%治疗脱发的关键性临床试验III期阶段已完成666名患者入组。

该III期阶段试验在全国25家临床研究中心开展,按照规定的给药剂量进行为期24周的治疗和2周的安全观察,预计在2026年初完成III期阶段。

–于2026年3月18日,本公司宣布KX-826酊1.0%治疗脱发的关键性临床试验III期阶段已获得顶线数据。

数据显示,III期阶段达到主要研究终点,结果具有统计学显着性及临床意义,且有效性和安全性均表现出色。

该项关键性临床试验是一项多中心、随机、双盲、赋形剂对照的II/III期适应性设计研究,用以评估KX-826酊1.0%和0.5%外用治疗中国成年男性AGA患者的有效性和安全性。

该项关键性临床试验采用II/III期操作无缝衔接设计,由北京大学人民医院的张建中教授和周城教授担任主要研究者。

该III期阶段试验在全国26家临床研究中心开展,按照规定的给药剂量进行为期24周的治疗和14天的安全观察。

该III期阶段入组666例患者的分析结果显示:—有效性方面。

与安慰剂组相比,1.0%BID(即每日两次)组和0.5%BID组均显示出统计学显着的疗效优势及临床意义。

1.0%BID组的TAHC较基线增加15.33根╱cm,0.5%BID组的TAHC较基线增加14.46根╱cm,而安慰剂组的TAHC较基线增加4.68根╱cm。

1.0%BID组的TAHC较安慰剂组增加10.65根╱cm,结果具有统计学意义(P<0.0001)。

0.5%BID组的TAHC较安慰剂组增加9.78根╱cm,结果具有统计学意义(P<0.0001)。

—安全性方面。

1.0%BID组和0.5%BID组在临床试验均显示出令人满意的安全性和耐受性,未发生与药物相关的严重不良事件。

1.0%BID组、0.5%BID组及安慰剂组的不良事件发生率并无临床显着差异。

ii.痤疮适应症痤疮是世界第八大流行疾病,影响全球人口的9.4%以上。

痤疮多发于青少年及年轻人并主要累及面部,其发病机制复杂,雄激素及其受体信号通路对皮脂腺及皮脂分泌的影响是引起痤疮的重要因素之一。

于2020年8月,美国FDA批准近40年来首个用于治疗痤疮的AR拮抗剂,这为我们在中国进行临床试验提供了借鉴。

迄今,中国尚无有效的外用AR拮抗剂被批准用于痤疮的治疗,因此具有很大的未被满足的临床需求。

KX-826是一种靶向性强的外用AR拮抗剂,可以竞争性地抑制皮肤组织中雄激素与AR的结合,在不影响人体内AR信号通路活性的情况下,能够局部控制雄激素水平过高引起的AR信号通路的激活。

通过外用,KX-826能够抑制毛囊皮脂腺中AR与雄激素的结合,从而用于治疗痤疮。

于更早时期,我们宣布已经完成KX-826用于痤疮治疗的一项中国II期临床试验。

该项II期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床研究,旨在评估KX-826外用治疗痤疮患者的安全性、有效性、耐受性和PK。

试验共入组160名符合Pillsbury分级I-III级或IGA分级2–3级的痤疮患者,分别纳入0.25%QD组和BID组、0.5%QD组和BID组,以及安慰剂组(包括QD和BID)。

结果显示:–在第12周时,达到治疗成功(根据IGA5分量表,把IGA评分下降到0–1且下降等级≥2级记为成功)的患者均出现在试验组。

–与安慰剂组相比,对于基线非炎性病变数≥30的亚组事后分析表明,KX-826组的非炎性和炎性病变数均出现明显改善并持续至第12周,改善效果最初在第2周的时候被观察到。

–KX-826的安全性良好。

在研究过程中,大多数不良事件为轻度局部皮肤刺激症状,且KX-826组的发生率与安慰剂组相似。

未发生任何导致退出试验或死亡的不良事件。

–AR-PROTAC化合物(GT20029)GT20029有潜力成为脱发及痤疮的新一代治疗药物。

GT20029是一款由本集团内部PROTAC平台开发的外用AR-PROTAC化合物,亦是全球第一个完成II期临床阶段的外用PROTAC化合物。

GT20029仅在局部产生疗效,通过限制皮肤渗透从而减少全身药物暴露,以获得更好的安全性。

对DHT诱导的小鼠模型PD研究的重复结果表明,GT20029可显着促进头发生长,且有统计学差异。

对丙酸睾酮诱导的金黄地鼠皮脂腺斑痤疮模型PD研究的结果表明,GT20029可显着抑制皮脂腺斑的增大,且有统计学差异。

于更早时期,我们宣布GT20029治疗脱发和痤疮的中国及美国I期临床试验以及GT20029酊治疗脱发的中国IIa期临床试验的顶线结果。

中国I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究,以评估GT20029(凝胶╱酊)局部外用给药的安全性和PK等特徵。

试验共纳入92名健康受试者,分别进行GT20029的单次用药及连续局部用药。

结果显示,GT20029在健康受试者中具有良好的安全性、耐受性和PK特徵,人体药物浓度暴露水平低。

单次用药后,所有受试者在所有时间点均未检测到血药浓度(低于定量下限,0.001ng/mL)。

连续14天局部用药后,各剂量组最大血药浓度均值均在0.05ng/mL以下。

试验期间发生的TRAE均为1级,没有发生1级以上的TRAE。

美国I期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行设计的剂量递增研究,以评估GT20029在健康受试者中单剂给药剂量递增(「SAD」)和在脱发或痤疮受试者中多剂给药剂量递增(「MAD」)后的安全性、耐受性和PK特徵。

试验共纳入123名受试者,结果显示,GT20029在健康受试者中SAD和在脱发或痤疮受试者中MAD后均展示良好的安全性、耐受性和PK特徵。

在SAD阶段,所有剂量组的受试者未发现体内药物暴露量,所有样品浓度均低于定量下限(0.003ng/mL)。

在MAD阶段,脱发和痤疮受试者连续14天用药后,体内系统药物暴露量有限,各剂量组平均峰浓度(Cmax)均在定量下限附近波动,且最高不超过0.015ng/mL。

在SAD阶段,GT20029治疗期间未发生TEAE。

在MAD阶段,最常见的TEAE均为轻度,包括在给药部位出现干燥、瘙痒、灼热感、疼痛等。

研究期间未发生SAE,未发生大于等于三级的严重TEAE,亦未发生导致受试者终止试验或死亡的TEAE。

AR-PROTAC化合物GT20029酊治疗中国脱发的IIa期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究,旨在评估GT20029治疗男性脱发的有效性和安全性,并确定III期临床试验的推荐给药剂量。

该试验共在中国12家临床研究中心开展,由复旦大学附属华山医院的杨勤萍教授担任主要研究者。

试验共纳入180例男性脱发患者,分为QD用药和BIW用药队列,每个队列均包括对照组(使用安慰剂)和试验组(使用GT20029酊),并接受0.5%和1%的不同剂量。

结果显示与安慰剂相比,不论是QD用药队列还是BIW用药队列,GT20029酊均显示出统计学显着的疗效优势及临床意义。

治疗12周后,GT200290.5%QD组的TAHC较基线增加16.80根╱cm,较安慰剂组增加6.69根╱cm,结果均有统计学意义(P<0.05)。

GT200291.0%BIW组的TAHC较基线增加11.94根╱cm,较安慰剂增加7.36根╱cm,结果均有统计学意义(P<0.05)。

针对BIW队列,研究表明,不同GT20029剂量组之间存在剂量效应关系。

安全性方面,GT20029酊具有良好的安全性和耐受性,各组在治疗过程中发生的不良事件与安慰剂相当。

此外,试验未观察到与性功能相关的不良事件。

于本公告日期,本公司已完成AR-PROTAC化合物GT20029治疗中国痤疮的II期临床试验。

–于2025年8月12日,本公司宣布AR-PROTAC化合物GT20029治疗痤疮的II期临床试验读出顶线数据。

数据显示,该项II期临床试验成功达到主要研究终点,结果具有统计学显着性及临床意义,且有效性、安全性和PK特徵均表现出色,并确定III期临床试验的推荐剂量为0.5%。

该项II期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究,选用GT200290.5%QD和1%QD作为研究药物给药剂量,用以评估GT20029治疗痤疮的有效性、安全性和PK特徵。

该项试验在全国10家临床研究中心开展,由复旦大学附属华山医院的项蕾红教授担任主要研究者。

分析结果显示:—有效性方面。

与安慰剂组相比,在总病变计数(除外结节)类别中,0.5%QD组和1.0%QD组的P值分别为0.01和0.05。

在非炎性皮损计数较基线数值变化的百分比分析中,与安慰剂相比,0.5%QD组和1.0%QD组的P值分别为0.14和0.09;在炎性皮损计数较基线数值变化的百分比分析中,与安慰剂相比,0.5%QD组和1.0%QD组的P值均小于0.01。

与安慰剂组相比,治疗成功率(根据IGA评分,把IGA评分下降到0-1分且下降等级≥2级记为「成功」),0.5%QD组和1.0%QD组的P值分别为0.03和0.15。

—安全性方面。

GT20029凝胶在临床试验显示出令人满意的安全性和耐受性,整体不良事件发生率低。

0.5%QD组和1.0%QD组的与药物相关的不良事件发生率相当,且均低于安慰剂组,严重程度均为轻度。

–GT1708F(Hedgehog/SMO抑制剂)GT1708F是一种hedgehog信号转导通路抑制剂。

我们现正开发其主要用于治疗IPF及血液肿瘤。

i.IPF适应症IPF是一种慢性、进行性、纤维化间质性肺疾病,是间质性肺疾病中最为凶险的疾病之一。

IPF发病率较高,但由于发病、进展较为隐秘,多数患者确诊时病情已进展至中晚期,患者确诊后中位生存期仅为3至5年。

就IPF而言,全球每10万人中有14至43人发病,在中国每10万人有2至29人发病,其作为一种罕见病,具有广阔的市场。

GT1708F通过抑制SMO蛋白的活性影响Hh通路的活性及其下游相关蛋白的表达。

Hh信号通路的再启动是IPF中纤维化性肺组织的一个特徵,影响成纤维细胞迁移和增殖。

许多非临床研究表明,Hh信号通路对IPF有至关重要的作用。

据报导,在IPF组织中,SMO、Gli1等基因或蛋白表达高于正常肺组织,而且用IPF病人肺组织中分离的肺纤维化细胞刺激Hh后,SMO、Gli1蛋白和基因表达有所提高。

体外研究显示,GT1708F可显着下调Gli1、Gli2以及和肺纤维化相关α-SMA蛋白的表达。

博来霉素诱导的SD大鼠肺纤维化模型实验结果显示,给予GT1708F治疗后,能够有效改善肺终末支气管壁和肺小动脉壁损伤及炎症细胞浸润(病灶内与病灶边缘)。

不同剂量GT1708F与活性药物对照组尼达尼布相比较,对肺部损伤及炎症细胞浸润改善效果相当。

另外,GT1708F能显着改善肺纤维化程度(P<0.001)。

于2023年10月11日,我们宣布GT1708F获得国家药监局有条件批准,可在中国开展用于治疗IPF的新增适应症的II期临床试验。

ii.血液肿瘤适应症于2023年5月8日,我们宣布GT1708F(Hedgehog/SMO抑制剂)在中国开展的用于治疗血液恶性肿瘤的I期临床试验已成功完成。

该项I期临床试验为一项评价GT1708F治疗恶性血液疾病患者的安全性、耐受性、PK特徵以及初步有效性的研究。

试验共纳入18例患者,包括15例急性骨髓性白血病(「AML」)患者和3例骨髓增生异常综合征(「MDS」)患者,剂量及入组人数分别为20mgQD(1例)、40mgQD(1例)、80mgQD(4例)、120mgQD(3例)、180mgQD(3例)、240mgQD(3例)以及320mgQD(3例)。

结果显示所有患者均未发生剂量限制性毒性或与研究药物相关的SAE。

GT1708F各剂量组总体安全性良好,TEAE大多为轻度,未发生导致死亡的TEAE。

在剂量递增阶段,自180mg剂量组起,在多线治疗失败的AML患者中观察到初步疗效,AML患者髓系原始细胞较基线最高下降了62%。

试验的结果于血液学领域最大、最全面的涵盖恶性与非恶性肿瘤血液病学的国际盛会—美国血液学会年会第65届会议(「ASH2023」)获展示,表明GT1708F对骨髓恶性肿瘤患者具有良好的安全性和耐受性,并为进一步探索联合疗法提供了依据。

–GT0486GT0486是一种PI3K/mTOR信号通路抑制剂,属于第二代mTOR抑制剂。

我们现正研发其主要用于治疗乳腺癌、前列腺癌及HCC等转移性实体瘤。

我们已自国家药监局获得GT0486的IND批准并完成I期临床试验。

–ALK-1抗体(GT90001)ALK-1抗体是一款全人源IgG2中和性单克隆抗体,可抑制ALK-1/TGF-β信号转导和肿瘤血管生成,是潜在的同类首创抗体。

本公司于2018年2月从辉瑞获得ALK-1所有肿瘤领域的全球独家许可。

ALK-1抗体有可能成为ALK-1靶点的首款全人源单克隆抗体治疗药物,其或许能够与PD-1抑制剂或VEGF抑制剂联合用于治疗多种实体瘤。

我们在中国台湾就ALK-1抗体和Nivolumab联合治疗晚期HCC的II期临床试验已经于2022年7月7日完成最后一名患者的末次访视。

此前,初步数据显示,20名可评估患者中,8名(40.0%)观察到部分缓解。

在美国,我们获得ALK-1抗体和Nivolumab联合治疗晚期HCC二线治疗的全球多中心II期临床试验的IND批准,并完成首例患者给药。

在中国,我们亦获得ALK-1抗体和Nivolumab联合治疗晚期HCC临床试验开展的批准。

2023年10月28日,我们宣布ALK-1抗体和PD-1抗体Nivolumab联合治疗HCC的Ib/II期临床试验结果已获知名期刊《BMC医学》(影响因子:11.806)线上发表。

研究证实,GT90001(7.0mg/kg,每2周一次)和Nivolumab联合治疗晚期HCC患者具有良好的安全性和抗肿瘤活性,在该人群中显示出持久的疾病回应和客观缓解,有望成为晚期HCC患者的潜在治疗选择。

其他临床阶段及临床前阶段的产品–c-Myc分子胶由于直接靶向Myc蛋白的药物极难研发,目前在全球范围内,Myc靶点并无成药,仅有寥寥几款药物进入临床阶段。

我们的c-Myc分子胶具有重要的研发潜力,已在多项核心期刊╱会议发表相关研究成果。

于2024年3月13日,我们宣布c-Myc抑制剂研究获《Nature》子刊《NatureCommunications》(影响因子:16.6)发表,文章分析了MYC诱导CDK4/6抑制剂耐药的作用机制,并提出可使用本公司自主研发的优选c-Myc分子胶化合物A80.2HCl,强化CDK4/6抑制剂的治疗效果。

于ASH2023和美国血液学会年会第64届会议,c-Myc分子胶的研究两度获得展示,显示其在治疗肿瘤方面的优秀潜力。

新原料–KT-939KT-939是本公司所开发的一种酪氨酸酶抑制剂,可有效抑制黑色素生成,兼具抗氧化和抗炎特性。

本公司正在积极筹备将KT-939作为一种新的化妆品成分在中国进行注册。

于2025年5月8日,本公司宣布KT-939作为美白祛斑化妆品功效性原料完成首次销售,标志着功效性原料全球销售业务的启动。

至此,B2B功效性化妆品原料业务、B2C功效性化妆品产品业务及外用创新药物研发业务的「三驾马车」商业模式已形成。

于2025年9月9日,本公司宣布KT-939的人体长期安全性试验完成130名受试者入组。

该项长期安全性试验是一项开放标签、单臂、单中心的研究,旨在评估长期外用含KT-939原料的化妆品引起人体皮肤不良反应的潜在可能性,主要关注连续48周外用0.2%KT-939对皮肤的安全性。

于2026年3月12日,本公司宣布苏州开拓与浙江孚诺医药股份有限公司订立战略合作协议,内容有关联合开发含KT-939的美白祛斑功效性化妆品,作为缓解并改善皮肤色素沉着的辅助手段。

于2026年3月17日,本公司宣布苏州开拓与上海上美化妆品股份有限公司(一家于联交所主板上市的公司(股份代号:2145))订立化妆品领域附带排他条款的战略合作框架协议,内容有关本公司美白祛斑功效性化妆品原料KT-939的快速商业化。

除上述在研药物及新原料之外,我们亦有其他潜在在研药物开发处于发现阶段,包括PROTAC平台基于其他靶点的化合物以及ALK-1/VEGF双特异性抗体等,分别用于治疗血液肿瘤和实体瘤等多种适应症。

上市规则第18A.08(3)条规定的警示声明:除826外用防脱液和祛痘膏等化妆品外,我们可能最终无法成功开发及营销我们的在研药物(包括我们的核心产品)。

研发我们已建立一体化研发平台,从发现阶段至临床试验阶段全程支持我们的药物开发项目。

我们进行自主实验室研究以发现及选择新化合物作为我们的潜在在研药物,我们主要应用内部研发资源管理药物开发流程,以确保将符合我们内部的质量标准。

通过开发AR抑制剂,我们已在AR相关技术领域积累大量专业知识,并已开发领先的AR技术平台。

我们相信,我们已在AR信号通路、分子设计和PK/PD建模领域积累了行业领先的专业知识。

我们利用自身的AR技术平台在中国、美国推进KX-826外用治疗脱发及痤疮的临床试验,多项结果均证明药物具有良好的安全性。

于脱发患者,根据关键性临床试验III期阶段的顶线结果,连续使用6个月的KX-826可使患者非毳毛TAHC平均较基线增加最高可达15.33根╱cm,产品疗效显着。

于痤疮患者,KX-826的前期临床试验亦已证明其初步疗效。

PROTAC是一种新型药物发现技术,用于靶向及╱或降解目标蛋白。

由于PROTAC化合物分子量较大,导致口服生物利用度较低,限制其口服成药性,故我们目前优先开发外用化合物。

基于PROTAC平台,我们目前开发GT20029用于脱发及痤疮,GT20029是全球首个完成IIa期临床阶段治疗中国脱发及治疗中国痤疮的II期临床试验的外用PROTAC化合物。

我们拥有分子胶技术,用于靶向及╱或降解不可成药及癌基因突变驱动因子,从而驱动对靶向疗法的抗性。

除以上两款皮科领域核心产品外,通过多年研发积累,我们亦拥有另外3款处于临床阶段的产品。

前期的临床试验已验证该等产品具有良好的安全性及疗效,多项研究成果在大型会议及╱或重要期刊上发布,展现出优异的价值,可为相关领域(如肝癌、各种实体瘤等)提供药物开发的进一步指引。

我们的产品可通过联合用药强化使用效果,我们正进一步寻求通过联合开发或者对外授权等方式挖掘更高的药物价值,为患者提供更多的用药选择。

我们的研发工作由童博士及多名资深科学家领导,彼等拥有在全球有声望的制药和生物科技公司累积数十年药物研发及企业经营经验,共同为我们提供涵盖小分子、生物制剂及化合物设计领域的综合专业知识。

于2025年12月31日,我们的临床及研发团队由45名全职雇员组成,彼等均持有学士或以上学位,占本公司总人数近37%。

生产及商业化自2024年下半年本集团正式启动全新高端化妆品品牌KOSHINÉ的销售以来,已逐步建立产品矩阵,包括防脱液系列、祛痘膏及美白系列等。

推出全新高端化妆品品牌KOSHINÉ为本集团带来稳定的收入和现金流量,为本集团整体而言带来长远裨益。

本集团目前将化妆品生产外包,不涉及设施建设或设备安装。

目前,本公司正快速推进两个核心产品(KX-826及GT20029)的中国临床试验。

于本公告日期,本公司已完成KX-826治疗中国成年男性脱发的III期临床试验。

在KX-826的商业化方面,本公司预计将于2026年向国家药监局提交NDA并于2027年获批。

倘申请成功,本公司预计KX-826将于2027年前实现药物商业化。

此外,本公司与多家潜在客户就KX-826及GT20029的业务开发及商业化谈判进行磋商。

于挑战重重的2025年,在面对机遇与挑战并存的大环境下,本公司上下凝心聚力,重塑以皮科领域为主、肿瘤领域并行推进的管线,发挥本公司在皮科领域的独特和领先优势,稳步推进全球的临床开发进程及化妆品的研发,并获得多个里程碑进展,包括建立本集团高端化妆品品牌KOSHINÉ的产品矩阵及于中国完成KX-826及GT20029的数项临床试验。

虽然本公司尚未成功将创新在研药物商业化,但我们仍然坚定致力于医疗和生物应用与开发。

我们的化妆品分部作为辅助业务运营,所得收益用于研发,包括在研药物的临床前研究及临床试验。

基于AR领域的十多年耕耘,2025年我们继续探索于皮科领域的两款核心产品KX-826及GT20029,用于脱发及痤疮的治疗。

我们亦在中国及╱或美国推进KX-826及GT20029的多项临床试验,不断探索该等产品在皮科领域的价值。

于KX-826而言,我们已在超1,500位受试者中验证了KX-826的安全性和有效性,根据于2026年第一季度完成的KX-826酊1.0%治疗中国成年男性AGA患者的关键性临床试验III期阶段的顶线结果,得益于我们的药物,这些受试者的平均非毳毛TAHC较基线增加最高可达15.33根╱cm。

基于前期临床试验结果,我们计划于近期启动向中国药物监管部门沟通递交KX-8261.0%的NDA申请。

KX-826有望作为一种治疗AGA的全新疗法,为广大AGA患者提供更安全有效的治疗选择。

我们将努力争取KX-826成为国内乃至全球范围内首款获得监管部门批准用于治疗AGA的同类首创药物。

一旦获批,KX-826有望填补当前AGA治疗领域的临床新药空白,打破近40年来仅依赖米诺地尔与非那雄胺的治疗范式。

与米诺地尔相比,KX-826具有差异化的作用机制。

前期临床研究显示,联合疗法可利用两者间的协同与互补作用机制,显着提升AGA的治疗成效。

我们相信,通过对联合疗法的开发,KX-826在AGA治疗领域的价值将得到进一步挖掘。

监于此,我们计划启动KX-826联合米诺地尔治疗中国成年男性AGA患者的Ib/III期临床试验,持续探索KX-826在皮科领域的价值。

于GT20029而言,本公司推出首款PROTAC药物,其自开发以来保持领先地位,是全球首款完成II期临床试验的外用PROTAC化合物。

我们已完成GT20029治疗脱发的中国IIa期临床阶段,并正在制定GT20029治疗脱发的未来临床策略,如开展男性脱发中国IIb/III期临床试验及美国II期临床试验等。

此外,我们已完成GT20029治疗痤疮的中国II期临床试验。

我们将持续推进GT20029的开发,进一步扩大在外用PROTAC领域的先发优势。

在非皮肤科领域,我们开发GT1708F等小分子药物及开发ALK-1等生物制药用于治疗各类肿瘤及多种适应症。

我们拥有新药研究院以协同生物、化学、制剂等其他研发部门,使药物研发在机理和临床均获得充分验证,发挥相关专业人员知识以提升我们的研发能力。

此外,我们制定了2020年雇员激励计划,以保留优秀人才。

除自主开发外,我们同时也计划在药物开发过程的各个方面寻求合作机会,包括临床前技术、临床联合疗法及授权合作等,以期利用优势资源发挥药物的潜力,使更多产品尽快实现商业化。

监于我们的化妆品商业化才刚刚起步,我们仍处于研发阶段向商业化阶段的过渡期。

我们计划分配更多资源探索不同方法,包括但不限于推出新款化妆品并于中国及海外市场加大推广,进一步推动本公司化妆品的全球商业化进程,以提高品牌知名度、把握市场动态及增加产品渗透率。

展望未来,本集团将进一步深化与天猫、京东、抖音、小红书、亚马逊等国内外领先电商平台的合作,并建立多元化销售渠道体系。

同时,本集团对直播电商销售模式充满信心,进一步加强线上推广,充分利用抖音、小红书等主流社交平台直播电商触达目标消费者。

为持续提升市场份额及产品销售,本集团计划重点推进以下策略举措:首先,深化与KOL及主播的合作,扩大合作范围,丰富KOL矩阵,覆盖粉丝群体及风格不同的优质内容创作者,实现更精准、更多元化的市场渗透;其次,增加直播频次,通过丰富直播形式及增强互动性和趣味性优化直播内容,从而提升用户观看体验及粘性。

相信上述举措将有效提升消费者的参与度及购物体验,进一步提高品牌曝光率及知名度,从而推动产品销售及整体业绩再上新台阶。

陈云飞先生:1984年1月出生,中国国籍,于2009年6月获得武汉大学微生物与生化药学专业硕士学位,其于2020年11月获得长江商学院金融MBA硕士学位。

2009年7月至2016年9月,任深圳市东阳光实业发展有限公司研发部长。

2016年9月至2017年6月,任上海药明巨诺生物科技有限公司项目经理。

2017年7月1日至今,历任苏州元禾控股股份有限公司医疗健康投资部高级投资经理、副总经理、总经理。

2018年7月19日至今,任苏州吉玛基因股份有限公司(一间于新三板挂牌公司,证券代码:430601)董事。

2020年12月16日至今,任本公司附属公司苏州开拓药业股份有限公司监事。

2025年5月16日至今,任江苏康众数字医疗科技股份有限公司(一间于上海证券交易所上市的公司,证券代码:688607)非独立董事。

卫舸琪女士,于2021年9月27日获委任为非执行董事,彼主要负责监督本集团的企业发展及战略规划。

卫女士现任珠海发展投资基金管理有限公司副总经理兼财务总监及珠海格力金融投资管理有限公司副总经理,拥有22年审计及会计工作经验以及7年金融投资工作经验。

于2012年3月至2017年8月,卫女士担任珠海市审计局财政金融审计科和企业审计科副科长。

于2008年9月至2012年2月及于2003年3月至2007年12月期间,卫女士分别担任珠海市香洲区审计局办公室主任及经济责任审计股股长。

卫女士亦于2008年1月至2008年8月担任湖北省审计厅财政审计处科员。

于2003年3月之前,卫女士拥有在中国多家国营企业、民营企业和外商投资企业的财务和财务管理经验。

卫女士于2012年取得中国高级审计师资格。

于2021年4月,彼亦通过全国统一法律职业资格考试,取得法律职业资格证书。

卫女士于1996年取得江苏科技大学会计学学士学位。

彼于2009年取得中国人民大学公共管理硕士学位。

徐敏先生,于2019年8月12日获委任为独立非执行董事,彼负责向董事会提供独立建议及判断。

徐博士为薪酬委员会主席、审核委员会成员及提名委员会成员。

徐博士于生物制药研发方面积逾20年经验。

彼为派格生物医药(苏州)有限公司(专门从事开发慢性代谢疾病药物的公司)的创办人兼行政总裁。

彼于2002年开始担任新峰生物科技(上海)有限公司总经理。

徐博士于1986年6月毕业于中南大学湘雅医学院,获得医学学士学位。

其后,彼于1996年2月获得哥伦比亚大学博士学位。

卢鸿龙先生,于2020年9月加入本集团,现任本集团临床板块副总裁。

卢鸿龙先生在药物早期开发、临床研究及部门管理等岗位拥有逾20年工作经验。

于加入本集团前,曾供职多家国内外制药企业和CRO(包括华润双鹤、默沙东、乔治临床、科文斯、诺思格、博纳西亚等),从担任一线监查员、项目经理、人员经理至业务总监、商务总监等技术核心岗位,及执行副总裁等管理职位。

卢鸿龙先生于2003年获得河北医科大学中医学士学位,并于2006年获得广州中医药大学热带医学研究所中医硕士学位。

童亮先生,于2020年10月27日获委任为独立非执行董事,彼负责向董事会提供独立建议及判断。

童教授为薪酬委员会成员及审核委员会成员。

彼于1997年9月加入纽约市哥伦比亚大学担任副教授,现任生物科学系WilliamR.Kenan,Jr.教授。

彼于2013年7月至2019年6月担任哥伦比亚大学生物科学系的系主任。

于1992年7月至1997年8月,彼曾担任位于康涅狄格州里奇菲尔德的勃林格殷格翰制药公司的科学家。

童教授自1989年起为PhiBetaKappa的成员。

彼于1997年获得勃林格殷格翰研发奖项。

自2009年起,童教授亦为美国科学促进会的会员。

童教授于1983年7月获得北京大学化学理学学士学位,随后于1989年12月获得加州大学伯克利分校的化学(蛋白质晶体学)博士学位。

彼曾担任印第安纳州西拉法叶普渡大学的博士后研究助理直至1992年7月。

章明明先生,于2021年9月加入本集团,现任本集团首席财务官兼联席公司秘书,并担任苏州开拓及开禧香港有限公司的董事。

章先生主要负责本集团的财务规划、集团投资、海外商务、内部控制、投资者关系及公共关系。

章先生在资本市场拥有逾15年工作经验。

于加入本集团前,其曾任海通国际证券集团有限公司(一家于联交所的上市的公司,并于2024年以私有化形式除牌的公司)杠杆及收购融资业务主管,负责杠杆收购融资和股权基金投资业务。

章先生亦在ING银行香港分行工作超过5年,从事企业客户开发和并购财务顾问业务。

章先生于1999年获得香港科技大学生物化学学士学位,且于2002年获得香港大学医学院生物信息学硕士学位。

黄伟超先生,为方圆企业服务集团(香港)有限公司联席董事。

黄先生于合规及上市公司秘书领域拥有丰富的经验。

黄先生为香港公司治理公会资深会员、英国特许公司治理公会资深会员、澳洲会计师公会会员、香港信托人公会会员,亦为一位认可信托专业人员。

黄先生持有香港大学社会科学(理学)荣誉学士学位、英国曼彻斯特大学的香港与英国法律研究生文凭、香港理工大学的公司治理硕士学位、香港城市大学的仲裁与争端解决硕士学位以及澳洲悉尼科技大学的应用科学硕士学位。

倪翔先生,于2023年3月加入本集团并于2023年4月14日获委任为执行董事。

倪博士现担任本集团首席医学官,主要负责协调、管理及监督本集团的医疗工作。

倪博士在国际生物制药领域拥有逾20年工作经验,在新药临床开发、药物警戒和临床质量等环节拥有丰富的经验和深厚的专业知识。

于加入本集团前,倪博士曾服务于美国和中国制药公司如阿斯利康(Astra Zeneca),及数个创新型生物制药和生物科技公司如康方生物。

倪博士推动了多项全球新药申请(NDA)及新药临床试验申请(IND),并拥有与多国监管机构沟通交流的丰富工作经历。

倪博士于1992年在中国东南大学医学院获得医学学士学位,于2000年在美国天普大学医学院获得博士学位。

陈洁女士,于2016年7月加入本集团,现任本集团资深副总经理,并担任苏州开拓及苏州开禧的董事。

陈博士于生物及化学领域的科学研发拥有逾10年的工作经验及丰富的学术背景。

陈博士于2010年7月获得中国科学院研究生院颁发的有机化学理学博士学位。

陈博士于2011年3月至2015年8月于德克萨斯大学西南医学中心进行博士后生物化学研究,主要从事科研及相关工作。

许若先生,于2019年4月加入本集团,现任本集团商务拓展副总裁。

彼主要负责集团商务拓展业务。

于加入本集团之前,许博士已在制药行业工作逾20年。

许博士于2018年至2019年担任Zhejiang DTRM Biopharma LLC的化学与制造副总裁。

彼于2014年至2017年担任Chemspec-API,Inc.总经理,于1998年至2013年担任Schering-Plough Corporation/Merck & Co., Inc.的首席科学家、外包经理和高级专家。

许博士于1985年7月毕业于北京大学,取得化学学士学位。

彼于1996年5月取得哥伦比亚大学的化学博士学位,以及于1996年6月至1998年4月在加利福尼亚大学伯克利分校担任化学博士后研究员。

童友之先生,为我们的董事会主席兼行政总裁。

彼为本集团的创办成员及于2018年5月16日获委任为执行董事。

作为我们的行政总裁,童博士主要负责本集团的整体管理、运营以及公司方向与策略的制定及审核。

童博士为提名委员会主席及薪酬委员会成员。

童博士在生物医药研发及管理方面积逾20年经验。

彼亦担任本集团多家成员公司(即苏州开拓药业股份有限公司、苏州开禧医药有限公司、KintorScienceLimited、KoshinePharmaceuticalsLimited及开禧香港有限公司)的董事。

于2009年成立本集团之前,童博士于1999年至2001年担任阿尔伯特·爱因斯坦医学院的助理教授。

彼于2002年至2008年为AngionBiomedicaCorp.副总裁。

为表彰彼在该领域的贡献,童博士收到来自美国国家健康研究所及中国政府的多项专项资金。

于2000年,彼获得北岸—长岛犹太研究所(NorthShore—LongIslandJewishResearchSystem)的研究奖。

于2000年,彼收到MultipleMyelomaResearchFoundation的研究奖励。

于1997年,彼从美国癌症研究协会(AmericanAssociationforCancerResearch)取得AACR-GlaxoWelcome肿瘤临床研究学者奖(OncologyClinicalResearchScholarAward)。

童博士亦带领推进多项重大的国家及省级研发项目。

童博士毕业于北京大学,分别于1984年7月及1988年7月取得化学学士学位及硕士学位。

彼于1997年1月取得康奈尔大学药学博士学位。

杨怀严先生,于2019年8月12日获委任为独立非执行董事,彼负责向董事会提供独立建议及判断。

杨先生为审核委员会主席及提名委员会成员。

杨先生于一家国际会计师事务所拥有逾15年经验。

加入本集团前,杨先生曾于数家香港主板上市公司担任高级财务职位。

彼于2003年任职于德勤关黄陈方会计师行,并于2008年至2018年担任重组服务总监。

此前,彼于2002年担任大唐西市丝路投资控股有限公司(前称太元集团有限公司,一家于联交所上市的公司(股份代号:620))财务总监兼公司秘书。

彼亦于1997年至2001年6月担任光启科学有限公司(前称英发国际有限公司,一家于联交所上市的公司(股份代号:439))财务总监。

杨先生于1988年7月毕业于香港树仁学院,获得会计学文凭,并于2011年11月获得英国华威大学工商管理硕士学位。

彼为英国特许公认会计师公会及香港会计师公会资深会员,并为香港证券及投资学会会员。